高中學歷父親迴應救兒子自制藥 現實版的藥神

近日，爲救患罕見病兒子，高中學歷的父親自制藥、自學基因編輯一事引發廣泛關注，令人動容，引發熱議。徐偉是一個罕見病患兒的父親，因爲孩子的病無藥可治，只有高中學歷的他，自學論文自己動手合成藥物，來延續孩子的生命。

  近日，一篇題爲《一個父親的選擇：鋌而走險自制藥，還是等着孩子死去》的文章刷屏網絡。 9月29日，當事人徐偉發文稱：兒子病重，你會冒險選擇自制藥嗎？爲此引發大量網友的熱議！

  文中，高中學歷的徐偉，爲救兒子，自學基因編輯、自制藥用級化合物，治療罕見病的故事，引發衆多討論，感動無數網友！！

兒子得罕見的遺傳性疾病

  徐偉的兒子小灝洋身患極其罕見的遺傳性疾病Menkes綜合徵。Menkes綜合徵是一種極其罕見的遺傳性疾病，大多見於男童，1962年由Menkes首先報道而得名。

  由於患者X染色體上的ATP7A基因發生變異，導致身體無法吸收銅離子，嚴重影響正常發育，而女性因爲有兩條X染色體通常並不會發病。

孩子用藥後的相關狀況

  但是化合物只能對兒子的病情起到緩解的作用，所以開始培養間充質幹細胞，希望通過幹細胞更好的改善孩子的病情。

  好在幹細胞培養獲得了成功，但面臨生物製劑的支原體、人源病毒、細胞表面標誌物、端粒酶等相關的檢測費用昂貴。而孩子病了之後所有收入來源都斷了，加上搭建實驗室和研發後期的基因藥物，真的是囊中羞澀，希望有相關的檢測機構能夠提供一些幫助。

表示：將投入基因編輯工具研究

  因爲孩子突變的基因在全身都有表達，AAV9介導的基因替代只能夠解決一些更新週期慢的器官的基因問題，最終的基因在體編輯纔是最徹底的治療方式.

  徐爸爸表示：我想在基因替代治療後全身心投入prime editor的基因編輯工具研究中。因爲我孩子的突變是重複突變，在ATP7A基因序列第1141位多插入了一個A鹼基，導致終止密碼子提前，蛋白翻譯被阻斷。所以我想通過prime editor工具切除多出的A鹼基，我考慮用孩子的皮膚成纖維細胞體外培養後做爲模型細胞。根據突變位點設計prime editor的RNA，通過構建質粒體外驗證編輯效率。也希望有關的專家可以幫幫我。

網友點贊不斷

  網友檳城的天空表示：很偉大的父親，看他的表述已經很專業。爲了救孩子可以做到這個程度不是一般人能做到的，很佩服。希望他的孩子最終有個好的結果。

  網友不泥泥評論：雖然學中醫的我看不懂這篇文章，但這位父親讓我很欽佩，對孩子而言最瞭解他們的醫生就是父母，當時我也是爲了自己的孩子學上了中醫。

   網友回顧66點贊到：父愛的偉大讓人淚目！多麼了不起的父親啊！一個高中文化的人，不知道突破了多少障礙多少阻力才能做出這個藥物！真的太讓人感動，太讓人心疼了！父愛的力量是無窮大的，希望您能有所成就，找到徹底治癒孩子的方法，同時也給其他那些遭遇這種疾病的孩子一個希望！加油！

結束語

  他不是藥神，只是個父親。且不管自制藥是否合規問題，爲了兒子，徐偉做着他能夠做到的一切。平凡的偉大，永遠令人敬佩，希望有更多奇蹟降臨！